肝細胞癌（俗稱肝癌），除早期肝癌的病人可獲得根除性治療如外科手術切除、肝移植、以及經皮治療如酒精注射或熱射頻治療等方法，而達到可能治癒的期望外。對於一些無法作根除性治療的肝癌且或有血管內侵犯、肝外轉移等晚期肝癌的病人，治療方法如肝動脈栓塞、化療等一般效果不彰。

肝癌腫瘤形成中重要的分子標靶及訊息傳導路徑，成為臨床上肝癌治療的另一目標。許多的研究，都往抑制血管形成，或訊息傳導的分子來發展新的藥物。這些可統稱為”標靶治療”。一些抑制新生血管藥物，如Thaldidomide已被證實可以抑制部份肝癌細胞的生長和降低血中胎兒蛋白的濃度，但臨床上是否可以有效的控制病情和延長病人的生存，尚待進一步證實。拜耳藥廠所研發的sorafenib為一小分子量的藥物，可以抑制RAF/MEK/ERK分子路徑及與血管生成作用的TK受體而抑制癌細胞的生長，尚可作用在B-Raf、tyrosine kinases等的受體如VEGFR-2, PDGFR, Flt-3 和c-KIT。sorafenib在西方國家所進行的第三期臨床試驗的分析顯示可延長晚期肝癌患者的整體存活期﹕10.7個月 vs. 7.9個月。此為目前唯一經美國藥物食品管理局認可為肝癌標靶治療藥物。臨床使用上除了出現手足皮膚的副作用外，價格也相當昂貴。目前使用建議劑量費用需要18~20萬元/月，健保局尚未納入肝癌治療給付中。

其他如羅氏藥廠的avastin為一人類化的抗VEGF單株抗體，可以直接抑制血管的新生作用，在肝癌的治療使用方面，未有明確療效。羅氏藥廠的另一標靶藥劑-Tarceva對於肝癌的療效方面，目前國內正針對avastin合併tarceva對於晚期肝癌進行相關的臨床試驗，成效尚須等待。 Torisel是哺乳類rapamycin kinase標靶（mTOR）的抑制劑，可抑制調節細胞周期及血管增生的進展。至於其對肝癌病人的治療，目前並沒有資料指出具有療效。Sutent屬於多重kinase，包括血管內皮生長因子接受器、幹細胞因子接受器、血小板生長因子接受器等的抑制劑，可阻斷癌細胞增生的訊息傳遞。目前此藥在國內正進行晚期肝癌的第三期臨床試驗。希望不久的將來，一些標靶藥物能對晚期肝癌病人的治療上有一些突破性的發展。